Sono stati presentati i dati preliminari di efficacia e sicurezza su 27 bambini e giovani adulti con epilessia resistente al trattamento, trattati con un prodotto a base di Cannabidiolo ( CBD ), Epidiolex, per un periodo di 12 settimane.
I pazienti resistenti al trattamento soffrono di una serie di epilessie in cui gli attuali farmaci antiepilettici non risultano efficaci nel controllare in modo adeguato le crisi convulsive.
Tra le forme gravi di epilessia vengono annoverate la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut.
Epidiolex ha fornito segnali promettenti di efficacia in bambini con epilessia resistente al trattamento, inclusi i pazienti con la sindrome di Dravet.
Dei pazienti che hanno risposto a Epidiolex, una percentuale elevata ha mostrato una riduzione della frequenza delle crisi superiore al 50% e alcuni di questi pazienti sono risultati liberi da crisi alla fine di 12 settimane di trattamento.
Sono disponibili i dati su 27 pazienti che sono stati trattati con Epidiolex per almeno 12 settimane.
Due pazienti hanno iniziato il trattamento nel 2013 e i rimanenti 25 pazienti hanno iniziato il trattamento nel primo trimestre del 2014.
Tutti i pazienti sono stati trattati presso la New York University Langone Medical Center ( New York University ) e l'University of California San Francisco ( UCSF ).
I dati di sicurezza hanno riguardato un totale di 62 pazienti ( 27 pazienti con 12 settimane di trattamento, più 35 ulteriori pazienti che hanno iniziato il trattamento nel quadro del programma ampliato di accesso, ma che non hanno ancora raggiunto le 12 settimane di trattamento ).
Dei 27 pazienti, 9 erano affetti da sindrome di Dravet; i restanti pazienti soffrivano di una gamma di epilessie resistenti al trattamento con crisi convulsive e/o non-convulsive.
I 27 pazienti erano prevalentemente bambini con un'età media di 10.5 anni ( 26 dei 27 pazienti avevano un’età compresa tra 3 e 18 anni, e 1 paziente aveva 26 anni di età ).
In tutti i casi, Epidiolex è stato aggiunto ad altri farmaci antiepilettici. In media, i pazienti stavano assumendo altri 2.7 farmaci antiepilettici.
La riduzione complessiva media della frequenza delle crisi rispetto al basale è stata del 44%, e una riduzione globale mediana della frequenza delle crisi rispetto al basale è stata del 42%.
Il 48% di tutti i pazienti ha ottenuto una riduzione di almeno il 50% della frequenza delle crisi rispetto al basale; il 41% di tutti i pazienti ha visto ridurre la frequenza delle crisi di almeno il 70% rispetto al basale; il 22% di tutti i pazienti ha ottenuto una riduzione di almeno il 90% della frequenza delle crisi rispetto al basale.
Al termine delle 12 settimane, il 15% di tutti i pazienti era libero da crisi.
Per quanto riguarda i 9 pazienti con sindrome di Dravet, i dati presentati sono solo attacchi convulsivi riportati per ciascun paziente, gli unici tipi di crisi considerati dall’Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and DRug Administration ) per la valutazione di efficacia primaria per gli studi riguardanti la sindrome di Dravet.
I 9 pazienti con sindrome di Dravet avevano un’età compresa tra 3 e 16 anni, con una media di 8.3 anni.
La riduzione media della frequenza delle crisi rispetto al basale è stata del 52% e la riduzione mediana della frequenza delle crisi rispetto al basale è stata del 63%.
Il 56% dei pazienti con sindrome di Dravet ha ottenuto almeno una riduzione del 50% della frequenza delle crisi rispetto al basale; il 44% dei pazienti Dravet è andato incontro ad almeno una riduzione del 70% della frequenza delle crisi rispetto al basale; il 33% dei pazienti ha ottenuto almeno una riduzione del 90% della frequenza delle crisi rispetto al basale.
Al termine delle 12 settimane, il 33% dei pazienti con sindrome di Dravet era libero da crisi.
I dati di sicurezza erano disponibili su 62 pazienti, rappresentando circa 120 mesi-paziente di trattamento con Epidiolex.
Almeno un evento avverso è stato riportato nel 81% ( n=50 ) dei pazienti.
Gli eventi avversi più comuni ( che si sono verificati nel 10% o più dei pazienti ) sono stati: sonnolenza ( 40% ); affaticamento ( 26% ), diarrea ( 16% ); diminuzione dell'appetito ( 11% ); aumento dell'appetito ( 10% ).
L’80% degli eventi avversi riportati è stato lieve o moderato.
Non ci sono state sospensioni del trattamento a causa di eventi avversi. C'è stata una sospensione del trattamento a causa della mancanza di efficacia clinica. Altri due pazienti sono attualmente in fase di graduale ritiro dal trattamento dopo 3 mesi a causa della mancanza di effetto clinico.
Eventi avversi gravi sono stati riportati in 7 pazienti, tra cui il decesso di un paziente a causa di morte improvvisa inattesa in epilessia ( SUDEP ).
Nessuno di questi eventi avversi gravi, compreso il decesso riportato, sono stati considerati correlati al trattamento con Epidiolex.
In alcuni casi, l'aggiunta di Epidiolex è risultata associata a variazioni nelle concentrazioni sieriche dei concomitanti farmaci antiepilettici. ( Xagena2014 )
Fonte: GW Pharmaceuticals, 2014
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