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Deferoxamina mesilato nei pazienti con emorragia intracerebrale: studio i-DEF


Il ferro dal sangue emolizzato è implicato nel danno secondario dopo emorragia intracerebrale.
È stata valutata la sicurezza del chelante del ferro Deferoxamina mesilato ( Desferal ) nei pazienti con emorragia intracerebrale e si è stabilito se il farmaco meriti un'indagine in uno studio di fase 3.

È stato condotto uno studio multicentrico, di futilità, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, in 40 ospedali in Canada e negli Stati Uniti.
Gli adulti di età compresa tra 18 e 80 anni con emorragia intracerebrale sopratentoriale primaria spontanea sono stati assegnati casualmente a ricevere infusioni di Deferoxamina mesilato ( 32 mg/kg al giorno ) oppure placebo ( soluzione salina ) per 3 giorni consecutivi entro 24 ore dall'esordio dell'emorragia.

L'esito primario era un buon esito clinico, definito come un punteggio alla Rankin Scale modificata di 0-2 al giorno 90.

È stata fatta un'analisi di futilità: se il limite superiore di confidenza del 90% della differenza assoluta di rischio tra i due gruppi nella proporzione di partecipanti con un buon esito clinico fosse stato inferiore al 12% a favore della Deferoxamina mesilato, allora passare a uno studio di efficacia di fase 3 sarebbe stato inutile.

Gli esiti primari e i dati sulla sicurezza sono stati analizzati nella popolazione intention-to-treat modificata, comprendente solo i partecipanti sottoposti a infusioni.

Sono stati reclutati 294 partecipanti tra il 2014 e il 2017. La popolazione intention-to-treat modificata consisteva di 144 pazienti assegnati al gruppo Deferoxamina mesilato e 147 assegnati al gruppo placebo.

Al giorno 90, tra i pazienti con dati disponibili per l'esito primario, 48 su 140 partecipanti ( 34% ) nel gruppo Deferoxamina mesilato e 47 su 143 pazienti ( 33% ) nel gruppo placebo, avevano punteggi alla Rankin Scale modificata di 0- 2 ( differenza assoluta di rischio corretta 0.6% ).

Al giorno 90, 70 eventi avversi gravi sono stati segnalati in 39 pazienti su 144 ( 27% ) nel gruppo trattato con Deferoxamina mesilato e 78 eventi avversi gravi sono stati riportati in 49 su 147 pazienti ( 33% ) nel gruppo placebo.

10 ( 7% ) partecipanti nel gruppo Deferoxamina mesilato e 11 ( 7% ) nel gruppo placebo sono morti.
Nessuno dei decessi è stato giudicato correlato al trattamento.

Deferoxamina mesilato è risultata sicura. Tuttavia, l’esito primario ha mostrato che un ulteriore studio sull'efficacia di Deferoxamina mesilato con l'anticipazione che il farmaco possa migliorare significativamente la probabilità di un buon esito clinico ( cioè un punteggio mRS di 0-2 ) al giorno 90 sarebbe inutile. ( Xagena2019 )

Selim M et al, Lancet Neurology 2019; 18: 428-438

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