Nel corso del Congresso Annuale dell'American Academy of Neurology ( AAN ) sono state presentate nuove analisi di efficacia e nuovi dati di sicurezza per la Cladribina ( Mavenclad ) compresse.
I dati delle sperimentazioni cliniche con Cladribina hanno dimostrato una migliore efficacia nei pazienti con sclerosi multipla recidivante a maggior rischio di progressione della malattia: riduzione superiore all’80% del rischio di progressione della disabilità con Cladribina compresse rispetto al placebo.
I risultati di una analisi retrospettiva di sottogruppo dello studio clinico di fase III CLARITY, condotto su 289 pazienti con elevata attività di malattia, hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del rischio di progressione della disabilità e di recidiva con Cladribina compresse a un dosaggio di 3.5 mg/kg ( n=140 ) rispetto al placebo ( n=149 ) nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante e naïve al trattamento oppure trattati in precedenza con un farmaco modificante la malattia.
Con l’espressione maggior rischio di progressione della malattia e/o elevata attività di malattia si intendono pazienti con una recidiva o più nel corso dell’anno precedente all’arruolamento nello studio mentre erano sottoposti a terapia modificante la malattia, e un numero di una o più lesioni T1Gd+ o nove o più lesioni T2 oppure pazienti con due o più recidive nel corso dell’anno precedente all’arruolamento nello studio, indipendentemente dall’eventuale uso precedente di farmaci modificanti la malattia.
L’analisi ha dimostrato che il trattamento con Cladribina compresse 3.5 mg/kg è associato a una più ampia riduzione del rischio di progressione di disabilità confermata a 6 mesi, come indicato dalla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ), nei pazienti con una elevata attività di malattia ( 82%, p = 0.0001 ) rispetto a quella osservata nella popolazione complessiva dello studio CLARITY ( 47%; p = 0.0016 ) rispetto al placebo.
Inoltre, i dati hanno dimostrato che la Cladribina compresse ha ridotto il rischio relativo di ARR ( tasso annualizzato di recidiva ) nei pazienti con elevata attività di malattia ( 67%; p inferiore a 0.0001 ) rispetto alla popolazione complessiva dello studio CLARITY ( 58%, p inferiore o uguale a 0.0001 ).
Lo studio ha evidenziato che l’analisi delle recidive e la storia del trattamento, associate alle caratteristiche rilevate alla risonanza magnetica, possono aiutare a identificare i pazienti a maggior rischio di recidive e progressione della disabilità.
Un’analisi sulla sicurezza, effettuata nei pazienti arruolati negli studi CLARITY o CLARITY Extension, che avevano ricevuto Cladribina compresse per 20 giorni nell’arco di due anni, ha dimostrato che, a seguito dei 10 giorni di trattamento durante il primo anno, la conta linfocitaria ha mostrato un valore medio basso pari a 1.00×10(9)/l. Tuttavia, questo valore alla fine del primo e secondo anno di trattamento era rientrato nei valori di riferimento di normalità.
Nel corso dei due anni dello studio CLARITY, l’evento avverso più comunemente riportato nei pazienti trattati con Cladribina compresse è stata la linfopenia.
L’incidenza di infezioni con Cladribina compresse è stata pari al 48.3% e al 42.5% con placebo, e rispettivamente il 99.1% e il 99.0% dei casi sono stati valutati dagli sperimentatori come di entità lieve-moderata.
La Cladribina compresse è una terapia orale che prevede un breve periodo di trattamento. Agisce in modo selettivo sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla.
Si ritiene che la Cladribina compresse abbia come bersaglio selettivo la risposta immunitaria adattativa nella sclerosi multipla e che possa essere in grado di soddisfare un bisogno importante nei pazienti già a rischio più elevato di recidive o di progressione della disabilità. ( Xagena2017 )
Fonte: American Academy of Neurology ( AAN ), 2017
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